Ricerca di farmaci
Questa sera ho visto un documentario che presentava dei soggetti affetti da malattie rarissime, malattie che colpiscono nell'ordine di un soggetto su un milione.

È noto che le industrie farmaceutiche, orientate al profitto anch'esse, malattie talmente rare non le inseriranno mai nei loro programmi di ricerca.

Non bisogna sopravalutarsi, ma neanche sottovalutarsi. Per quel che mi riguarda, piuttosto di sintetizzare esteri profumati preferirei fare cose nuove che sollecitano le sinapsi.

Mi chiedevo questa sera... come si procede esattamente nella ricerca di un farmaco che combatta una determinata malattia ?

La risposta che mi sono dato è basata sulla mia poca conoscienza nel ramo, ed è che si parte dal concetto chiave-lucchetto. Per disattivare certi organismi patogeni gli si toglie le armi. Qui c'entra il modelling 3D.
Una volta identificata una serie di molecole potenzialmente disarmanti segue la fase clinica ?
Immagino che si facciano delle culture di agente patogeno e si provino su di esse le molecole potenzialmente disarmanti.

(...)
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A me sembra un concetto abbastanza fumoso!
La sperimentazione clinica è fortemente regolata, al di là che il farmaco serva per un patogeno o per altro (che poi è la maggioranza dei casi).


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Indubbiamente prima di teorizzare degli approcci alla malattia è necessario studiarla a fondo, altrimenti è come lanciare frecce nel buio.
Per esempio la facoltà di biotecnologie molecolari del mio ateneo sta sviluppando un vaccino per l'hiv, per fare questo hanno studiato per anni i virus mutati cercando una "costante" che permettesse di combatterli, ci sono riusciti ma con strumenti adatti e anni di lavoro.
Certo nulla ci vieta di teorizzare dei nuovi approcci a malattie già ben conosciute (oppure nuovi farmaci) ma qui finisce (almeno per quanto riguarda l'amatoriale).
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Quindi nel tuo ateneo han fatto una scoperta mondiale? XD
Per la sperimentazione dei farmaci ho inserito una riassuntiva slide, ma questo non lascia trasparire tutto il lavoro legale che va fatto (consenso informato, commissione di controllo, ecc...)
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Io sto guardando soltanto le primissime fasi dello sviluppo di un farmaco.
Dopo so benissimo che arrivare ad un farmaco vendibile significa in media condurre 8-10 anni di ricerca (intensiva), in team, senza comunque garanzia di arrivarci.

Se le cose non sono cambiate, in genere per trovare un principio attivo che abbia l'effetto desiderato, bisogna provare ca. 10'000 principi attivi... e da questi ne rimangono forse 2-3 potenzialmente idonei. Non so se le cose a sto riguardo sono cambiate negli ultimi 10 anni...

Mi piacerebbe sentire qualcosa da qualcuno di competente. La domanda è come si procede nelle primissime fasi...

Intanto mi leggerò questo


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Io non sono molto competente, ma vorrei anche aggiungere che questo tipo di sperimentazioni può richiedere cavie animali ed altri mezzi che richiedono necessariamente autorizzazioni molto specifiche.

Se però ti può incoraggiare, pensa a quello che ha scoperto Rita Levi Montalcini in un laboratorio improvvisato in tempo di guerra... forse qualche speranza c'è!
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Beh le mie chance di scoprire qualcosa sono simili a quelle di fare sei al lotto, più che altro mi piacerebbe già essere in grado di "rifare" qualche scoperta già fatta... così per vedere come procedono...
Però non si sa mai... come quel tizio che aveva il figlio affetto da una rara malattia e ha scoperto come rimedio l'olio di colza...
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(2011-02-18, 18:56)Nexus Ha scritto: come quel tizio che aveva il figlio affetto da una rara malattia e ha scoperto come rimedio l'olio di colza...

il rimedio era l'acido oleico, nel sacrosanto olio extravergine di oliva, non la volgare e fumosa colza da camionisti!
http://www.youtube.com/watch?v=CxkylRxJx...re=related
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[-] I seguenti utenti ringraziano NaClO3 per questo post:
Nexus
non posso tirarmi indietro....provo a rispondere a grandi linee
sembra banale ma la prima cosa che si fa è cercare una patologia...di cui ovviamente devono soffrire più persone possibile (purtroppo è cosi),successivamente si studia la biologia e la biochimica della patologia alla ricerca di un bel bersaglio molecolare, si va alla ricerca di un composto che si leghi al bersaglio biologico e che sia in grado di modularlo nella sua funzione che prenderà il nome di composto lead ,si eseguono test in vitro, in vivo sugli animali; si passa poi alla sperimentazione sull'uomo , ottenuta l'approvazione da FDA e/o EMEA per l'immissione in commercio inizia poi una fase di farmacovigilanza per il controllo dell'efficacia dei farmaci nel momento del suo uso su larga scala dopo la sua scoperta o messa a punto.

in pratica la ricerca farmaceutica fino agli anni 90 prevedeva questo
Patologia--->Farmaco--->Bersaglio--->Gene

mentre dagli inizi degli anni 2000 grazie al Progetto Genoma Umano è stato un progetto di ricerca scientifica internazionale il cui obiettivo principale era quello di determinare la sequenza delle coppie di basi azotate che formano il DNA e di identificare e mappare i geni del genoma umano la ricerca prevede questo
Gene--->Bersaglio--->Farmaco--->Patologia

aaaah quella dell'olio si chiama serendipity!!!per esempio il viagra,farmaco che si è dimostrato efficace nel ridurre problemi di impotenza,è stato scoperto per caso, durante una ricerca finalizzata alla scoperta di farmaci cardiaci!!
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